Honorables sénateurs, je prends la parole pour appuyer le projet de loi S-201, Loi concernant un cadre national sur la maladie falciforme.

Je tiens à exprimer ma gratitude à la sénatrice Mégie pour ses efforts inlassables et son soutien envers les personnes atteintes de la maladie falciforme.

La maladie falciforme est depuis longtemps considérée comme l’une des maladies héréditaires du sang les plus dévastatrices. Elle touche des millions de personnes dans le monde, en particulier celles d’origine africaine, moyen-orientale et sud-asiatique. Caractérisée par des globules rouges de forme anormale, cette maladie entraîne des crises douloureuses touchant plusieurs parties du corps, des lésions aux organes et une mort prématurée. À l’heure actuelle, nous sommes cependant à l’aube d’une transformation remarquable dans la manière dont on comprend et on traite cette maladie.

Mon expérience de clinicien formé en Afrique subsaharienne m’a permis de constater de visu les conséquences dramatiques et les séquelles de cette maladie dévastatrice.

Le manque de sensibilisation à la douleur intense causée par les troubles circulatoires liés à cette maladie fait souvent que les personnes qui en sont atteintes sont considérées comme des toxicomanes simulant des symptômes aux urgences.

On sait désormais que la maladie falciforme est causée par une mutation ponctuelle du gène de la bêta-globine. Cette découverte simple, mais majeure a ouvert la voie à des traitements révolutionnaires, en particulier dans le domaine de la thérapie génique. Ces dernières années, on a assisté à l’émergence d’une approche curative reposant sur des technologies d’édition génique qui visent soit à corriger le défaut génétique, soit à augmenter la production d’hémoglobine fœtale, offrant ainsi une guérison fonctionnelle à des patients qui disposaient auparavant de peu d’options.

Le Royaume-Uni et les États-Unis ont mis au point cette thérapie avec un succès remarquable. Même si les chiffres sont encore modestes et les coûts élevés, une lueur d’espoir est apparue pour les personnes atteintes de cette maladie dévastatrice.

Historiquement, l’hydroxyurée était le traitement principal de cette maladie. Cependant, bien qu’elle soit efficace, elle ne donne pas de résultats satisfaisants dans tous les cas. Aujourd’hui, nous disposons de nouveaux médicaments homologués qui ciblent la maladie à différents stades de sa physiopathologie, réduisant la destruction des globules rouges, améliorant la numération globulaire et diminuant les crises extrêmement douloureuses. Ces médicaments ne guérissent pas la maladie, mais ils constituent des outils essentiels qui améliorent la qualité de vie et réduisent le nombre d’hospitalisations.

Dans de nombreux pays, le dépistage néonatal universel permet désormais une prise en charge précoce, ce qui réduit considérablement la mortalité juvénile. Ce dépistage, conjugué à des mesures préventives comme la pénicilline prophylactique, la vaccination antipneumococcique et l’éducation des parents, a permis d’augmenter grandement les taux de survie chez les enfants.

Les greffes provenant de donneurs apparentés compatibles demeurent le seul traitement curatif établi, mais les recherches en cours sur un éventail plus large de donneurs non apparentés, ainsi que les progrès réalisés dans la réduction des rejets, signifient que davantage de patients pourraient bénéficier d’interventions curatives dans un proche avenir.

Malgré ces progrès, l’accès reste profondément inéquitable. La plupart des personnes atteintes de la maladie falciforme vivent en Afrique subsaharienne, où la mortalité précoce reste tragiquement élevée, comme j’ai pu le constater à maintes reprises. Même dans les pays à revenu élevé, les disparités systémiques en matière de soins, le sous-financement relatif à la maladie falciforme par rapport à d’autres maladies génétiques et la stigmatisation persistent. Si nous voulons véritablement changer le cours de cette maladie, nous devons associer les progrès scientifiques à des politiques en matière de santé, à l’engagement communautaire et à l’équité mondiale.

La sénatrice Mégie, l’ancienne sénatrice Jane Cordy et leurs alliés communautaires doivent être applaudis pour tous leurs efforts afin que la maladie falciforme ne soit pas négligée à tous les échelons de notre hiérarchie sanitaire complexe.

Honorables sénateurs, l’anémie falciforme demeure un grand défi à relever, mais il y a de l’espoir. La science fait des progrès. Les investissements durables, l’accès équitable et l’innovation constante sont les outils dont nous disposons pour gérer les effets de cette maladie, mais surtout y trouver un remède de notre vivant.

Je tiens en terminant à saluer notre collègue la sénatrice Mégie, qui nous quittera assez bientôt.

Je vous remercie, Marie-Françoise, de votre amitié, de votre soutien et de vos sages conseils. Vous avez été ma première voisine de banquette à mon arrivée au Sénat. Vous m’avez alors accueilli avec beaucoup de gentillesse. Nous vous remercions. Vous nous manquerez.

Je vous remercie. Meegwetch.