Délibérations du Comité sénatorial permanent des
Affaires sociales, des sciences et de la technologie
Fascicule 15 - Témoignages du 3 mai 2012
OTTAWA, le jeudi 3 mai 2012
Le Comité sénatorial permanent des affaires sociales, des sciences et de la technologie se réunit aujourd'hui, à 10 h 30, pour faire une étude sur les produits pharmaceutiques sur ordonnance au Canada (sujet : Essais cliniques).
Le sénateur Kelvin Kenneth Ogilvie (président) occupe le fauteuil.
[Français]
Le président : Bienvenue au Comité sénatorial permanent des affaires sociales, des sciences et de la technologie.
[Traduction]
Je m'appelle Kelvin Ogilvie et je suis un sénateur de la Nouvelle-Écosse. Je vais maintenant demander à mes collègues de se présenter, en commençant à ma droite.
Le sénateur Seidman : Judith Seidman, de Montréal, Québec.
Le sénateur Martin : Bonjour. Je suis Yonah Martin, de Vancouver, en Colombie-Britannique.
[Français]
Le sénateur Demers : Bonjour, je suis Jacques Demers, du Québec.
Le sénateur Verner : Bonjour, je suis Josée Verner, du Québec.
[Traduction]
Le sénateur Callbeck : Catherine Callbeck, de l'Île-du- Prince-Édouard.
Le sénateur Merchant : Pana Merchant, de la Saskatchewan.
Le président : Merci, chers collègues.
Je suis heureux d'accueillir nos éminents témoins d'aujourd'hui. Nous poursuivons notre étude sur les produits pharmaceutiques sur ordonnance au Canada, et pour l'instant nous nous en tenons aux essais cliniques. La présente séance mettra l'accent sur les groupes de défense des patients et des maladies, et nous entendrons deux témoins. Je vous les présenterai à tour de rôle, quand je leur donnerai la parole. Nous avons décidé à l'avance que nous écouterions d'abord Mme Kathy Kovacs-Burns, de la Best Medicines Coalition.
Kathy Kovacs-Burns, membre du Comité des opérations, Best Medicines Coalition : Bonjour, mesdames et messieurs les sénateurs. Je vous remercie de me donner l'occasion de vous parler des essais cliniques de produits pharmaceutiques. En tant que patients, nous prenons cette question très au sérieux, en particulier parce que les essais cliniques sont essentiels pour obtenir des médicaments sur ordonnance qui ont des résultats positifs en matière de santé.
Nous sommes insatisfaits de certains aspects des essais cliniques. Nous, les patients, nous ne pensons pas nécessairement que tous les essais cliniques peuvent être structurés de la même façon ni même analysés en détail de la même façon. Parfois, nous avons le sentiment que les essais cliniques au début de la phase I et même à la phase II sont sujets à caution, surtout lorsque des volontaires en santé y participent et que les échantillons sont de taille très réduite. Toutefois, nous reconnaissons qu'il n'y a vraiment pas d'autre façon d'évaluer ces produits qui deviendront des médicaments sur ordonnance, d'en déterminer l'efficacité ou, tout aussi important, d'examiner certaines considérations relatives à leur innocuité.
L'enjeu, pour les patients, est lié à la façon dont les essais cliniques sont présentés. Certains de ces patients n'ont aucun autre choix de traitement. Premièrement, ils ignorent souvent que des essais cliniques sont en cours ou sur le point de commencer. S'ils y participent, c'est en général à la suggestion directe de leur médecin, car les annonces sont inefficaces pour les rejoindre et solliciter leur participation à des essais cliniques.
Deuxièmement, le fait d'être un sujet, ce que certains appellent un cobaye, peut être dégradant, surtout lorsque l'on n'est pas considéré comme un partenaire utile et respecté de l'essai clinique, ce qui comprendrait la participation aux travaux des équipes de recherche clinique, la participation à la conception de la recherche ainsi qu'aux discussions sur les aspects éthiques et le consentement, le recrutement, la mise en oeuvre, la collecte de données et la production des résultats et des rapports. Ce dernier point constitue le troisième problème : les résultats des essais cliniques ne sont pas toujours publiés, surtout s'ils sont négatifs et font ressortir des questions liées à l'innocuité.
Nous avons demandé d'être inclus dans les discussions sur les études fondées sur les essais cliniques. Nous attendons encore.
Nous lisons au sujet de patients d'autres pays qui participent à la recherche sur les essais cliniques, nous parlons à ces patients et nous écoutons leurs témoignages, en particulier au Royaume-Uni, aux États-Unis et dans divers pays européens. Il faut se demander pourquoi les patients canadiens ne sont généralement pas mobilisés dans la recherche sur les essais cliniques au Canada et pourquoi cela semble tellement difficile, alors que tous pourraient en profiter.
Nous recommandons en premier lieu que Santé Canada assume mieux son leadership pour la mise en oeuvre d'un régime d'homologation progressive et d'un modèle de cycle de vie pour les examens de médicaments, en commençant par les essais cliniques précoces jusqu'à la présentation des essais aux fins d'examen et, finalement, la surveillance et l'évaluation postcommercialisation. Deuxièmement, dans le cadre de réformes législatives, il faut envisager non seulement l'approche du cycle de vie et l'homologation progressive des médicaments, mais en outre exiger que tous les essais cliniques soient enregistrés. C'est seulement alors que nous pourrons mieux nous concentrer sur le suivi de chaque essai clinique et en surveiller et déclarer les résultats. Les chercheurs, tout comme les compagnies, les fabricants et d'autres organisations de recherche, devraient devoir rendre des comptes s'ils ne publient pas certains résultats d'essais cliniques, qu'ils soient négatifs ou positifs.
Troisièmement, les essais cliniques de phase IV devraient devenir la norme et non pas l'exception. À défaut d'un système de surveillance adéquat de l'innocuité des médicaments, la réalisation d'essais cliniques obligatoires pourrait être le seul recours pour surveiller l'innocuité des nouveaux médicaments sur ordonnance qui sont mis en marché.
Quatrièmement, Santé Canada, de concert avec les chercheurs qui réalisent les essais cliniques, les patients et d'autres intervenants, doit tirer les leçons qui s'imposent de l'expérience des responsables d'essais cliniques dans d'autres pays où les patients sont également considérés comme des partenaires des essais cliniques et de la recherche sur les essais cliniques. Cela comprend un renforcement des capacités grâce à des activités de formation et d'orientation à la recherche offertes non seulement aux patients, mais aussi aux cliniciens chercheurs et aux équipes de recherche. Les rapports d'autres pays sont clairs : ces partenariats présentent plus d'avantages que d'inconvénients, et toutes les difficultés semblent se régler dans le cadre du processus. Ce processus a été perfectionné à l'étranger, et nous pouvons certainement le prendre pour modèle.
Nous ne saurions trop insister sur l'importance de la sécurité dans le cadre des essais cliniques ou de la surveillance de l'innocuité après la mise en marché. Ce volet de sécurité comprend entre autres la publication des résultats d'essai clinique, tant négatifs que positifs. Tout chercheur et toute organisation de recherche qui ne publierait pas les résultats négatifs et les résultats positifs devrait être tenu de rendre des comptes aux comités d'éthique compétents, conformément au 30e principe de la Déclaration d'Helsinki, et aux Canadiens, dans le cadre des processus redditionnels prévus par la loi dans le contexte de l'homologation progressive.
Santé Canada devrait collaborer étroitement avec le Réseau des réseaux et avec les groupes de patients pour mettre sur pied un cadre de mobilisation du patient pour les essais cliniques, la recherche et la surveillance des résultats, et ce cadre devrait être institué et appuyé par Santé Canada.
Pour terminer, il y aurait au Canada des possibilités de créer un modèle qui considérerait l'examen des médicaments comme une approche progressive du cycle de vie et d'appliquer les leçons apprises dans d'autres pays. Les patients veulent contribuer au processus et à la solution pour que les essais cliniques au Canada deviennent une véritable priorité.
Selon nous, si nous avons recours à la loi pour réglementer plus strictement la surveillance de la recherche fondée sur les essais cliniques dans le cycle de vie des médicaments et si nous reconnaissons les patients comme des partenaires, nous renforcerons les essais cliniques pour les rapprocher de l'exemple idéal au Canada.
Le président : Écoutons maintenant Kelly Gorman, qui est membre du conseil de l'Organisation canadienne pour les maladies rares.
Kelly Gorman, membre du conseil de direction,, Organisation canadienne pour les maladies rares : Merci. Je suis heureuse d'être ici aujourd'hui.
Les essais cliniques constituent la clé de la mise au point de nouvelles thérapies. En participant aux essais cliniques, les patients peuvent accéder plus rapidement aux nouvelles thérapies et les médecins acquièrent de l'expérience pour les mettre en oeuvre. La mise en pratique d'essais cliniques peut entraîner la création de centres d'expertise et permettre le dépistage ou le diagnostic de patients atteints ou à risque de l'être.
Le savoir tiré des essais cliniques représente également la pierre angulaire de la progression d'une thérapie axée sur les résultats et de l'évolution des pratiques exemplaires. L'une des principales raisons d'être des essais cliniques est de veiller à ce que les nouvelles thérapies répondent aux normes de sécurité et d'efficacité et à ce qu'elles présentent un profil risques-avantages positif. Les médecins qui prennent part aux essais cliniques sont mieux préparés afin de mieux choisir les clients, de participer à l'élaboration et à la mise en oeuvre de lignes directrices de traitement fondées sur l'expérience et de surveiller les patients afin d'assurer une utilisation sécuritaire et efficace de la thérapie lorsqu'elle est mise à la disposition des patients hors du cadre des essais cliniques.
Malheureusement, on peut également dire que les essais cliniques, ou le manque de participation des Canadiens aux essais cliniques, représentent également le frein qui retarde, ou empêche, l'accès des patients canadiens aux nouvelles thérapies, et cela est encore plus vrai dans le cas des maladies rares. Au Canada, il est beaucoup moins probable que les patients atteints de maladies rares participent à des essais comparativement à leurs homologues des États-Unis ou de l'Europe. Par conséquent, les sociétés prennent plus de temps pour déposer une demande d'approbation et plus de temps pour mettre ces thérapies à la disposition des patients canadiens compte tenu du manque de centres de traitement expérimentés et de la faible demande. Cette situation est particulièrement tragique lorsqu'un nouveau médicament constitue la première thérapie efficace pouvant traiter une maladie.
Les essais cliniques ciblant des maladies rares présentent des difficultés inhérentes. Au cours de la décennie qui a précédé 1983, seulement 10 nouveaux médicaments ont été mis au point pour le traitement de maladies rares. Cette situation était surtout attribuable au faible nombre de patients, qui compliquait la réalisation d'essais cliniques habituels, et le coût élevé engendré par la mise au point des traitements ne permettait pas d'obtenir aisément un rendement du capital investi. En 1983, les États-Unis ont adopté la Orphan Drug Act, qui prévoit des incitatifs financiers pour encourager les entreprises à investir dans la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies rares et, ce qui est tout aussi important, qui fournit aux chercheurs une assistance pour l'élaboration de protocoles visant à organiser des essais cliniques appropriés pour un petit nombre de patients et pour les maladies dont les antécédents sont mal connus.
Avec les années, la conception des essais cliniques a été adaptée pour démontrer l'innocuité et l'efficacité au moyen d'échantillons de taille très réduite et de périodes d'essai clinique de courte durée. Les résultats obtenus par essais cliniques sont souvent fondés sur des mesures auxiliaires qui, par convention, représentent des substituts des résultats pertinents sur le plan clinique.
Depuis 1983, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé plus de 400 nouvelles thérapies pour les maladies rares, dont un grand nombre constituent des traitements qui sauvent des vies ou ralentissent l'évolution de la maladie. En 2000, l'Union européenne a également adopté une loi sur les médicaments orphelins et permis l'accès à plus de 75 thérapies novatrices depuis.
Le Canada demeure le seul pays développé qui ne possède pas de loi sur les médicaments orphelins. En 1996, Santé Canada a réaffirmé qu'il n'était pas nécessaire d'adopter de politique sur les médicaments orphelins étant donné que les médicaments étaient produits aux États-Unis et qu'ils étaient disponibles au Canada. En réalité, moins de la moitié des médicaments destinés à traiter les maladies rares disponibles aux États-Unis ou dans les pays de l'Union européenne sont disponibles au Canada. Comme les entreprises ne présentent pas de demande d'autorisation de mise sur le marché, un grand nombre de patients canadiens n'ont jamais accès à ces thérapies qui pourraient sauver ou changer leur vie.
Le manque de réglementation sur les médicaments orphelins représente un facteur de dissuasion en ce qui concerne la recherche et le développement pour les entreprises au Canada. Selon les données de la Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, en avril 2012, plus de 460 médicaments destinés aux maladies rares faisaient l'objet d'essais cliniques. Malheureusement, moins de la moitié de ces essais se font en territoire canadien. Peter Brenders, président et chef des opérations de BIOTECanada, s'est précédemment adressé à ce comité au sujet des entreprises canadiennes de biotechnologie qui ont mené des recherches fructueuses sur les médicaments innovateurs et orphelins. Ce que l'on ignore, c'est que dans de nombreux cas, une fois qu'une entreprise soumet un médicament prometteur à des essais cliniques, l'administration responsable des essais et parfois l'entreprise en entier quittent le Canada.
Lorsqu'une entreprise canadienne découvre un médicament destiné au traitement d'une maladie rare, elle effectue les démarches pour lui obtenir le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe. Cependant, lorsque les opérations atteignent le stade des essais cliniques, certaines entreprises déménagent aux États-Unis ou en Europe afin de tirer parti des incitatifs financiers et du soutien technologique. Par exemple, Aspreva, l'une des entreprises pharmaceutiques biotechnologiques canadiennes les plus prospères, a quitté Vancouver pour aller s'installer en Suisse, en partie pour bénéficier d'un meilleur environnement en matière de recherche et de développement.
De même, un professeur de l'Université de Montréal a découvert et mis au point un médicament destiné à traiter une maladie rare des os. Enobia, l'entreprise en question, possède encore un bureau à Montréal, cependant, ses activités et ses essais cliniques se trouvent au siège social, à Cambridge. Heureusement, dans le cas présent, Santé Canada a approuvé le protocole d'essai clinique, et l'un des sites d'essai clinique les plus actifs se trouve dans l'hôpital pour enfants de Winnipeg. Par conséquent, non seulement un nombre disproportionné d'enfants canadiens participent aux essais cliniques, mais on y traite également des enfants de partout dans le monde. L'entreprise a été vendue à une société de biotechnologie américaine, Alexion, mais les essais cliniques de phase III de ce médicament se dérouleront indubitablement au Canada, en raison de l'expertise de l'équipe clinique.
L'Organisation canadienne des maladies rares réclame du gouvernement fédéral qu'il mette en oeuvre le cadre réglementaire des médicaments orphelins dans les meilleurs délais. Depuis 2010, Santé Canada s'est engagé à établir des règlements et, avec un peu de chance, des mesures législatives pour faciliter la recherche et le développement en matière de médicaments orphelins pour maladies rares, de même que leur approbation. Les composantes de ce cadre permettraient aux médicaments qui répondent aux critères définissant les médicaments orphelins d'être présentés au Canada en même temps qu'à l'Administration des aliments et drogues des États-Unis et à l'Agence européenne des médicaments. Ainsi, les essais cliniques pourraient être autorisés au Canada et, simultanément, à d'autres endroits, et les patients canadiens bénéficieraient d'une chance égale d'y participer.
Nous avons été informés que Santé Canada considérait que les règlements sur les médicaments orphelins constituaient une importante priorité, mais nous ne savons pas encore quand ils seront élaborés et présentés aux fins d'approbation. Nous savons, cependant, que sans entente avec Industrie Canada et sans modifications législatives, il est impossible que nous bénéficiions de tous les éléments composant une politique globale en matière de médicaments orphelins, semblable à celles des États-Unis et de l'Union européenne. Par exemple, les règlements proposés ne comprennent pas la période d'exclusivité pour les médicaments orphelins — sept à 10 ans — que l'on retrouve dans la législation de l'USFDA et de l'Agence européenne des médicaments. À notre connaissance, les règlements ne comprennent pas non plus de protection supplémentaire pour les patients relativement aux médicaments qui ont été adaptés pour traiter les maladies rares. Ces lacunes freinent également leur acceptation au Canada.
Néanmoins, l'Organisation canadienne pour les maladies rares croit que la première étape, soit l'élaboration de règlements en matière de médicaments orphelins et la mise sur pied d'un comité sur ces médicaments, semblable à celui de l'Agence européenne des médicaments, contribuera à ce que le Canada rattrape les autres pays industrialisés et facilitera l'accès aux essais cliniques et aux nouveaux traitements essentiels aux patients canadiens. Merci.
Le président : Merci à vous deux. Je vais maintenant passer aux questions de mes collègues.
Le sénateur Callbeck : Je vous remercie de vos exposés.
Madame Kovacs-Burns, j'ai quelques questions à vous poser au sujet de votre exposé. Dans le deuxième paragraphe, vous dites que des volontaires en santé sont utilisés et que les échantillons sont très petits. Quelle est la taille de ces échantillons?
Mme Kovacs-Burns : Nombre d'essais cliniques initiaux portent sur un très petit échantillon, généralement moins de 100 personnes. L'essai s'appuie donc sur les participants disponibles à ce moment pour l'examen ou l'essai clinique, mais c'est un bien petit échantillon pour fonder une décision.
Le sénateur Callbeck : Peut-on faire des essais avec moins de 100 participants dans certaines situations?
Mme Kovacs-Burns : Certainement. Les premières étapes d'un essai clinique, la phase I et parfois la phase II, peuvent se faire avec moins de 100 personnes; parfois, des décisions sont basées là-dessus, mais selon nous ce n'est pas le modèle idéal. Dans le cas de certaines maladies, il y aurait des milliers de patients ou même de volontaires qui pourraient participer aux essais cliniques.
Le sénateur Callbeck : Vous avez dit que trop souvent les patients ignoraient que des essais cliniques débutaient ou étaient sur le point de débuter. Comment pouvons-nous améliorer cela?
Mme Kovacs-Burns : Au tout début des essais cliniques, il est important que les annonces parviennent non seulement aux médecins, mais aussi aux nombreux groupes de patients qui existent actuellement, des groupes comme Best Medicines Coalition, qui peuvent rejoindre les patients et les informer que des essais cliniques débutent, qu'ils devraient se renseigner et envisager d'y participer. C'est certainement une façon de procéder, et elle est très efficace. Cela ne se fait pas actuellement.
Le sénateur Callbeck : À qui incomberait cette responsabilité?
Mme Kovacs-Burns : En règle générale, aux chercheurs. Le chercheur qui participe à un essai clinique ou l'organisation qui appuie cet essai clinique, que ce soit une compagnie pharmaceutique ou une université, devrait s'efforcer de rejoindre le plus grand nombre de patients possible.
Le sénateur Callbeck : Il me semble qu'ils le devraient. Je ne comprends pas pourquoi cela fait problème.
Mme Kovacs-Burns : Oui, nous supposions nous aussi qu'ils agiraient ainsi, mais tel n'est pas le cas.
Le sénateur Callbeck : Deuxièmement, le sujet, ce que certains appellent le cobaye, est dans une situation dévalorisante. Comment pouvons-nous modifier cela?
Mme Kovacs-Burns : C'est toute la question de la présentation des essais cliniques. Selon nous, si les patients sont assez bons pour être des sujets dans le cadre d'un essai clinique, ils sont assez bons pour contribuer à la recherche sur les essais cliniques. S'ils étaient membres de l'équipe de recherche, ils relèveraient sans doute le niveau de crédibilité pour les patients et les inciteraient à s'engager dans ces essais cliniques, ce qui, de fait, améliorerait le recrutement et donc la taille des échantillons. Cela tient plutôt à la présentation et à la façon dont les patients sont mobilisés dans le concept global de la recherche.
Le sénateur Callbeck : Vous voulez que les patients soient membres des tables de la recherche sur les essais cliniques, comme ils le sont aux États-Unis, au Royaume-Uni et en Europe. Qu'est-ce qu'on vous répond lorsque vous demandez cela? Pourquoi ne procédons-nous pas de cette façon, ici?
Mme Kovacs-Burns : Souvent, nous n'avons même pas de réponse. C'est le résultat habituel de nos démarches, aucune réponse. Parfois, on nous dit que les patients seraient sans doute une entrave à la recherche parce qu'ils ne comprendraient pas le processus de recherche et qu'ils ne seraient pas en mesure de contribuer à la discussion.
Nous croyons que, de fait, de nombreux patients aujourd'hui sont bien informés et qu'ils ont la capacité d'apprendre la terminologie utilisée en recherche — un peu comme un cours de recherche 101; mais ce n'est pas tant la participation aux aspects techniques qui nous intéresse que la possibilité de discuter de la pertinence de la question étudiée, de la façon de mieux recruter les patients, et cetera.
Le sénateur Callbeck : Madame Gorman, vous dites, au haut de la deuxième page de votre exposé, qu'en 1982, seulement 10 nouveaux médicaments avaient été mis au point pour les maladies rares. Est-ce que c'était au Canada, aux États-Unis, dans le monde?
Mme Gorman : Je devrai vérifier, mais je crois que c'était aux États-Unis, antérieurement.
Le sénateur Callbeck : Puis la loi a été adoptée, la Orphan Drug Act, en 1983, et nous en avons maintenant 400.
Mme Gorman : Près de 400, en effet.
Le sénateur Callbeck : On dit que cette loi offrait des encouragements financiers aux compagnies. Pourriez-vous commenter la nature de ces encouragements?
Mme Gorman : Je ne connais pas les détails, mais cela portait notamment sur les frais à payer pour présenter votre médicament, et aussi de l'aide relativement au protocole, pour développer certains essais cliniques, et l'exclusivité commerciale.
Le sénateur Callbeck : Est-ce que nous parlons de sommes importantes?
Mme Gorman : Dans certains cas, oui, selon le produit visé. En bonne partie, il s'agit de l'expertise et des conseils fournis pendant la mise au point du médicament. Je travaille avec Fibrose kystique Canada, et dans le cas de la fibrose kystique les nouveaux médicaments ont été mis au point grâce à l'Orphan Drug Act aux États-Unis.
Le sénateur Callbeck : Vous dites que nous sommes le seul pays industrialisé qui n'a pas de politique sur les médicaments orphelins. J'aimerais en savoir plus sur le Programme d'accès spécial de Santé Canada. Comment fonctionne-t-il? C'est pour obtenir un médicament qui n'a pas été approuvé au Canada?
Mme Gorman : Un médicament qui n'a pas été approuvé ou pour lequel aucune homologation n'a été demandée. Si la compagnie n'a pas demandé l'autorisation de commercialiser son produit au Canada... Parfois, elle décide de ne pas lancer son produit ici en raison d'une difficulté quelconque et du coût lié à la commercialisation du médicament. Oui, les patients peuvent demander à Santé Canada de leur accorder l'accès à un médicament qui n'est pas homologué au Canada.
Le problème, dans ces cas, ce sont les coûts. Qui paie ce médicament? Certaines compagnies ont un programme de compassion et elles offrent un appui financier pour supporter le coût des médicaments, mais parfois vous devez payer vous-même le médicament.
Le sénateur Callbeck : Et les délais? Il faut combien de temps?
Mme Gorman : Dans le cadre du Programme d'accès spécial? Je crois que c'est fonction du produit. D'après l'expérience de mon organisation, cela se fait assez rapide, mais il s'agissait d'un produit qui avait été commercialisé puis retiré du marché. Je sais que dans certains cas c'est difficile, parce que le médecin doit remplir un formulaire de demande pour chaque patient.
Dans un cas, en collaboration avec notre organisation, Santé Canada était très disposé à collaborer avec nous pour que nous puissions procéder par l'entremise d'une clinique qui devait présenter une demande unique pour l'ensemble de la clinique. Je crois toutefois que c'était très lourd sur le plan administratif.
Le sénateur Callbeck : Après que le médecin a rempli la demande, quel est le délai d'attente pour que le patient reçoive le médicament?
Mme Gorman : Je devrai vous trouver quelques statistiques. Je ne les ai pas ici et je peux seulement parler de notre expérience. Il nous a fallu deux ou trois mois. Je crois que cela peut être plus long, si le médicament n'a jamais été examiné par Santé Canada et selon les données qui sont présentées au ministère.
Le sénateur Seidman : Madame Kovacs-Burns, je voudrais vous parler de ces questions de responsabilité et de transparence. Vous avez dit qu'il faudrait enregistrer tous les essais cliniques et même déclarer les résultats des essais cliniques, en particulier les résultats négatifs. Quel est selon vous l'obstacle principal à cela, pourquoi est-ce que cela ne se fait pas alors que c'est la norme dans d'autres pays?
Mme Kovacs-Burns : Je ne pense pas avoir les détails ici, mais ce que nous avons pu découvrir ou ce qui nous a été dit, essentiellement, c'est qu'à l'heure actuelle, les compagnies qui réalisent des essais cliniques ne sont pas tenues de les enregistrer. Si nous parlons de toutes les phases distinctes des essais cliniques, de I à IV, une compagnie peut commencer un essai clinique sans l'avoir déclaré au préalable.
C'est donc dire que si cet essai clinique devait donner des résultats négatifs, elle ne sera pas tenue de les publier. Toutefois, si l'essai était enregistré, si tout était obligatoirement enregistré, alors il faudrait également soumettre tous les résultats et les publier.
Selon moi, l'obstacle vient de ce que les essais cliniques ne sont pas nécessairement enregistrés, que ce n'est pas une exigence à toutes les étapes du cycle de vie d'un médicament.
Le sénateur Seidman : Comment croyez-vous que cela devrait se faire?
Mme Kovacs-Burns : Comme je l'ai dit, l'homologation progressive d'un médicament, et cela englobe les éléments du cycle de vie, est l'une des solutions dont nous discutons avec Santé Canada. Si cette homologation progressive était exigée par la loi, elle intégrerait les divers éléments, dont l'un pourrait être l'enregistrement de toutes les phases des essais cliniques, et cela représenterait un important progrès dans la façon dont une compagnie ou un chercheur présente ses essais cliniques.
Le sénateur Seidman : Outre l'enregistrement des essais, quels autres renseignements croyez-vous que les Canadiens devraient posséder pour être encouragés à participer aux essais et, évidemment, pour en garantir la sécurité?
Mme Kovacs-Burns : Il serait utile de pouvoir s'appuyer sur des dispositions législatives. Nous avons discuté de réforme législative et d'homologation progressive. Nous avons parlé des étapes auxquelles les patients pourraient participer.
Nous ne savons pas vraiment pourquoi nous ne sommes pas inclus dans certaines des discussions sur ce que nous pourrions apporter aux divers aspects de la recherche sur les essais cliniques. Nous croyons que les fabricants, les compagnies pharmaceutiques et divers chercheurs se sentent un peu menacés par la participation des patients aux essais cliniques, mais nous avons aussi essayé de les convaincre qu'en réalité, notre mobilisation présenterait plus d'avantages que de risques. Nous n'avons certainement pas l'intention de divulguer de l'information au sujet des essais cliniques; nous voulons simplement améliorer l'accès aux patients et même le déroulement des essais cliniques.
Le sénateur Seidman : Il ne suffit pas d'enregistrer les essais cliniques. Est-ce que votre organisation a une liste de renseignements — des données, autrement dit — qui, selon elle, devraient être recueillis et publiés dans le cadre du processus d'essai clinique?
Mme Kovacs-Burns : Oui. Nous croyons qu'il est très important de produire des rapports sur tous les aspects des essais cliniques, même la conception de la question de recherche, les modalités de recrutement des patients, l'approche utilisée en matière de collecte de données, les résultats et le mode d'analyse puis, finalement, un rapport final sur tous les résultats — négatifs et positifs. Ce sont les éléments qui nous semblent essentiels pour les patients et leurs médecins.
Le sénateur Seidman : C'est bien. Merci.
Madame Gorman, d'après ce que vous nous avez dit, le Canada se classe loin derrière l'Union européenne et les États-Unis en matière d'essais de médicament orphelin. Comment expliquez-vous cet état de choses? Pourquoi n'avons-nous pas de réglementation sur les médicaments orphelins?
Mme Gorman : C'est une très bonne question. Je n'ai pas la réponse. Il semble certainement que Santé Canada considère qu'il s'agit d'une priorité. Nous attendons maintenant que le ministère obtienne une approbation. Je crois que cela incombe au gouvernement, maintenant, de faire une priorité de cette question.
Les nouveaux médicaments sont souvent ciblés. Parfois, ils visent une population de patients très précise, et la façon dont les essais cliniques sont conçus — la réglementation devra être très stricte — sera importante pour bien cibler ces populations. L'Organisation canadienne pour les maladies rares travaille d'arrache-pied dans ce dossier. Nous attendons la décision du gouvernement.
Le sénateur Seidman : Outre la nécessité d'une réglementation gouvernementale, y a-t-il quelque chose qui ne fonctionne pas dans le système, quelque chose qui entrave cette évolution?
Mme Gorman : Je crois que le gouvernement est un joueur important. Par ailleurs, les chercheurs qui s'intéressent à la fibrose kystique, les cliniciens et les patients nous disent que lorsqu'ils organisent ces essais cliniques, ils ont de la difficulté à communiquer avec les comités d'éthique de la recherche. Pour ces petits groupes de patients, il est difficile de trouver des cliniciens qui ont l'expertise voulue. Ils cherchent des ressources et un renforcement des capacités pour les éduquer et mieux assurer la coordination, en particulier pour l'élaboration d'essais cliniques pour les maladies rares. Les emplacements, les petits sites, constituent également un problème. Il y a des gens qui aimeraient participer aux essais cliniques, mais cela peut être difficile dans ces petits sites.
Le sénateur Seidman : Merci.
[Français]
Le sénateur Verner : Je vais également aborder le sujet des maladies rares et de la médecine personnalisée. Vous nous avez parlé de la Orphan Drug Act qui a été adoptée aux États-Unis en 1983; l'Union européenne a également fait des choses. Vous dites que vous êtes en attente d'une décision de Santé Canada à ce sujet. Je ne vais pas qualifier la volonté politique dans ce domaine, je vais me garder une petite réserve, mais quel est l'intérêt manifesté par l'industrie pharmaceutique envers une telle politique ici?
[Traduction]
Mme Gorman : Je crois que l'industrie pharmaceutique a indiqué qu'elle aimerait bien faire quelque chose au Canada, en effet.
[Français]
Le sénateur Verner : Il est intéressant de le savoir. Il y a quelques semaines, on a reçu le sous-ministre de la santé, Paul Glover, qui disait qu'en termes de médecine personnalisée, le Canada était au même stade que ses partenaires américains et européens dans l'établissement de politiques et de procédures réglementaires. De façon générale, est-ce que vous partagez cette affirmation par rapport à notre situation et à celle des États-Unis et de l'Union européenne? Et est-ce que votre organisation a proposé à Santé Canada des changements à la réglementation des essais cliniques pour mieux l'adapter à la mise au point de médicaments personnalisés?
[Traduction]
Mme Gorman : L'Organisation canadienne des maladies rares formulerait des recommandations concernant les essais cliniques au Canada et la médecine personnalisée. L'organisation ne pense probablement pas non plus que nous soyons au niveau des États-Unis et de l'Europe.
À Fibrose kystique Canada, nous constatons que cela se produit aussi pour la fibrose kystique, en raison du nombre de mutations qui existent pour cette maladie. Récemment, un médicament avancé a été découvert. C'était la première fois qu'un médicament ciblait vraiment une déficience élémentaire pour la fibrose kystique, et il s'agit d'une mutation précise. Notre organisation tient un registre national. Nous tenons ce registre depuis les années 1960. Pratiquement toutes les personnes qui souffrent de fibrose kystique au Canada sont inscrites dans ce registre. La majorité d'entre elles peuvent être identifiées comme porteuses de cette mutation. Nous ne savons pas quand ce médicament sera offert au Canada parce que, là encore, il ne sera probablement administré qu'à une centaine de personnes. Il est déjà sur le marché aux États-Unis. Les registres sont un autre secteur important. Notre organisation en a un, mais nombre d'autres groupes d'appui pour les maladies rares n'en ont pas. C'est un autre rôle que le gouvernement fédéral pourrait favoriser.
Mme Kovacs-Burns : Pour ce qui est de la médecine personnalisée et du lien entre cette médecine et les essais cliniques, nous croyons que la majorité des patients considèrent les essais cliniques comme une forme de médecine personnalisée parce que ce médicament particulier pourrait leur être administré.
C'est personnalisé, dès le début. Toutefois, nous savons que les essais cliniques de phase I, par exemple, font appel à des volontaires en santé. Ce ne sont même pas des patients. Les patients ne participent pas à cette étape. Quand nous parlons de médecine vraiment personnalisée et de l'effet des médicaments sur les patients, cela se passe après l'homologation par Santé Canada. C'est la dernière phase, la phase de commercialisation, quand le médicament est prescrit à des patients canadiens. C'est seulement alors que les patients peuvent dire : « Ce médicament fonctionne pour moi, ou il ne fonctionne pas. Il doit y avoir quelque chose d'autre qui fonctionne mieux pour moi que ce médicament que j'essayais. » Pour nous, cette question est toujours personnalisée, mais ce n'est pas si simple, en tout cas pas lorsqu'il s'agit d'essais cliniques. Toutefois, nous ne cessons d'espérer qu'un jour, il y aura un médicament qui aidera tous ceux qui sont touchés par une maladie donnée, et ces patients pourront alors dire : « Mes résultats en santé sont très supérieurs à ce qu'ils étaient avant que j'aie ce médicament. » C'est vrai, les choses ne sont pas simples.
Le sénateur Demers : Nous parlons beaucoup de médecine personnalisée. Nous n'en avons jamais autant entendu parler. Il en est question, à l'occasion, dans les magazines et les journaux. Cela semble très prometteur, c'est une percée. Est-ce une approche que vous privilégiez?
Mme Kovacs-Burns : Est-ce une approche à privilégier? Je ne sais pas si nous pouvons dire cela, vraiment. Je crois que la majorité des patients diraient que oui, « J'aimerais que la médecine soit personnalisée parce que j'aimerais avoir le choix et mon médecin aimerait avoir la possibilité d'examiner les médicaments qui sont sur le marché et qui répondront le mieux à mes besoins et amélioreront mes résultats en matière de santé. » Alors, en ce sens, oui. Quand il s'agit d'essais cliniques, comme je l'ai dit, ce n'est pas simple. Je crois que la majorité des patients aimeraient certainement avoir une médecine personnalisée, parce que dans ce contexte c'est vous qu'on regarde, et tous vos besoins sont satisfaits d'une façon particulière. Les suivis sont effectués d'une façon particulière, et les résultats, il faut l'espérer, seront très supérieurs pour le patient.
Mme Gorman : Dans le cas de la fibrose kystique et de toute maladie rare, chaque traitement est personnalisé parce que chaque patient est unique. La médecine personnalisée, à certains égards, cela s'en vient. Nous en entendons surtout parler en génétique, mais même pour certaines mutations de certaines maladies, il faut tenir compte de modificateurs, de notre environnement et d'autres facteurs. On parle beaucoup de médecine personnalisée, mais il y aura de nombreux aspects. Toutefois, je crois que nous ferons de réels progrès pour mieux traiter les personnes.
Le sénateur Demers : Merci.
Le sénateur Martin : Évidemment, le travail de communication que vous faites au nom des patients est très important. Sans les patients, il n'y aurait pas d'industrie. C'est donc une relation importante que vous devez entretenir.
Je reviens à ce que vous disiez au sujet de votre participation et de votre engagement relativement à la conception des essais cliniques. Je me demande toutefois quelles seraient les limites de nombreux patients dans ce processus. Certains seraient bien informés, mais quand on parle de conception technique et de tous les éléments techniques, cela devrait continuer de relever des chercheurs eux-mêmes. Par ailleurs, comme vous le dites, il est important de savoir quelle sera la réaction et quelle sera la meilleure façon de concevoir quelque chose pour obtenir le genre de réaction et de participation souhaité.
Je m'interroge sur la relation concrète de l'industrie avec votre organisation et avec ceux que vous représentez. Je ne vous demande pas de nous en faire l'historique, mais que pourrions-nous faire pour améliorer la communication? Qu'est- ce que vous faites à cet égard? Avez-vous des discussions continues? Y a-t-il des sondages qui vous permettent de faire connaître vos points de vue?
Vous dites que vous ne recevez pas le genre de réponse que vous espérez, mais qu'est-ce que vous cherchez et comment pouvons-nous améliorer la relation? C'est un processus critique parce que l'industrie est à votre service; ce qui vous arrive la touche directement. Je peux comprendre qu'il y ait des aspects qui pourraient être litigieux, mais il s'agit quand même d'une relation extrêmement importante.
Mme Kovacs-Burns : Selon nous, un fabricant, une compagnie pharmaceutique ou même une université qui a des chercheurs a l'obligation de considérer comment les patients perçoivent l'essai clinique dont ils seront les sujets. Cela revient à dire que les résultats de l'essai clinique nous intéressent au premier chef. Nous voulons savoir que l'essai d'un produit sera réalisé de telle sorte qu'il cible les patients de façon optimale.
Outre l'examen des questions éthiques, qui, selon nous, fait également partie de cette relation, le fait d'être considérés comme des partenaires signifie que nous contribuons. Je suis chercheuse de formation, moi aussi, alors je pourrais être en mesure de comprendre les aspects techniques et les examiner d'un oeil critique. De nombreux patients sont là simplement en raison de leur maladie et ils ne connaissent pas grand-chose au système de santé, mais ils seraient quand même en mesure de dire comment la question de recherche les touche en général, et cela vaut même pour les aînés, les enfants ou les personnes qui appartiennent à un groupe ethnoculturel. Toutes ces choses ne sont pas nécessairement obscurcies par un vocabulaire technique.
Comment pourrions-nous envisager d'inclure les patients dans les essais cliniques? Quelle est la façon optimale de les recruter? C'est le genre de questions que les patients pourraient discuter. Elles sont importantes parce que cela fait partie de la société. Cela fait partie du tissu social du Canada. Il est essentiel d'essayer de comprendre comment les essais cliniques vont effectivement faire participer un large éventail de patients au Canada. Par ailleurs, il y a des groupes pour qui cela ne fonctionnera peut-être pas. Où sont les carences dans cette relation? Comment les données sont-elles recueillies auprès de ces gens? Est-ce seulement les nombres qui nous intéressent ou songeons-nous aussi à la qualité de vie et à d'autres aspects qualitatifs, par exemple l'expérience liée à la prise du médicament? Que se passe-t-il si le médicament les rend vraiment malades? Comment est-ce que cela est déclaré et compilé?
Pour nous, le fait de participer à la conception signifie que nous pouvons poser toutes ces questions pertinentes qui se perdent parfois dans les aspects techniques de la conception d'un essai clinique, parce que les chercheurs s'intéressent uniquement à la réaction des récepteurs ou aux fluctuations de la tension artérielle ou des chiffres. On ne met pas toujours l'accent sur l'ensemble de la personne qui participe à cet essai clinique ni sur les résultats qu'elle en obtient. Lorsque nous parlons de médecine personnalisée, une partie du processus porte sur ce qui affecte les patients partout et de toutes les façons.
C'est le genre de relation que nous voudrions établir. Jusqu'à maintenant, cela n'intéresse pas tellement les compagnies pharmaceutiques, qui nous disent que nous ne serions sans doute pas en mesure de contribuer. Elles se soucient plus de leur propriété intellectuelle — et elles le disent à l'occasion —, mais pour les patients, c'est sans intérêt. Pourquoi parlerions-nous à quelqu'un de tout cela alors que notre unique préoccupation est vraiment de veiller à ce que les essais cliniques soient menés dans le respect des patients qui sont les sujets de ces essais?
Le sénateur Martin : Est-ce que vous publiez des journaux, des documents ou des rapports que vous pourriez peut- être transmettre à l'industrie? Est-ce quelque chose que vous feriez assez régulièrement? Si vous savez qu'un essai clinique se déroule, est-ce que vous y contribuez par l'entremise de documents?
Mme Kovacs-Burns : Il existe certainement beaucoup de documentation qui nous vient d'Europe, du Royaume-Uni et des États-Unis au sujet de ce genre de partenariat et des résultats obtenus. Pour les groupes de cancéreux, il existe des directives sur la façon d'établir ces partenariats et de former et d'éduquer les patients et les cliniciens chercheurs afin de renforcer ces partenariats. Il y a beaucoup d'information. Nous l'avons certainement communiquée aux compagnies auxquelles nous avons parlé — et nous avons probablement parlé à toutes les compagnies un jour ou l'autre du genre de relations que nous aimerions avoir au Canada. Elles sont certainement conscientes de ce que nous essayons de faire au sein d'une équipe de recherche sur les essais cliniques. Cela n'a rien de nouveau pour elles. Toutefois, elles n'en font pas assez.
Le sénateur Martin : Il existe donc des modèles.
Mme Gorman : Dans le cas des maladies rares, j'ajouterai également qu'EURORDIS, l'organisation européenne, a adopté une charte pour les essais cliniques. J'en ai un exemplaire et je serai ravie de vous transmettre cette information. Ils essaient d'obtenir que les compagnies signent la charte lorsqu'elles font des essais cliniques. L'Organisation canadienne des maladies rares commence à examiner ce qui se fait en Europe pour proposer quelque chose de semblable au Canada.
Le président : Nous vous en serions reconnaissants.
Mme Gorman : D'accord. Je fais écho à ce que disait Mme Kovacs-Burns. L'intégration des patients dès le début des essais deviendra de plus en plus importante. Je crois que les gouvernements commenceront à examiner cet aspect parce que certains des résultats influent sur les décisions de financement. Nous devons veiller à ce que les essais cliniques soient conçus de façon à produire l'information importante pour les patients, parce que sans cela il est difficile d'inciter les patients à respecter leurs thérapies.
Certaines études ont été réalisées aux États-Unis. J'ai assisté à une conférence sur l'importance de l'intégration précoce des patients pour décider et concevoir les essais, parce que les résultats que les médecins peuvent juger importants ne sont pas nécessairement ceux que le patient considère primordiaux. Il y a eu des cas aux États-Unis où cela a beaucoup contribué à la conception des essais.
Le sénateur Martin : Madame Gorman, vous avez parlé de l'hôpital pour enfants de Winnipeg. C'est un site modèle. Je me demandais ce qu'ils font — et peut-être que vous pourriez nous en parler, si nous avons le temps aujourd'hui — que d'autres hôpitaux au Canada pourraient ou devraient adopter. Il y a d'autres grands centres : Vancouver, Toronto, et cetera, et nous devrions peut-être mettre en commun ces pratiques prometteuses ou exemplaires. Pourquoi est-ce un tel succès? Je suis curieuse d'en savoir plus.
Mme Gorman : Nous pourrons vous envoyer plus d'information à ce sujet. Il y a d'autres sites, dont l'Hôpital pour enfants malades à Toronto et l'Hôpital pour enfants de la Colombie-Britannique, qui étudient les maladies rares et qui ont recours à des pratiques exemplaires. L'Organisation canadienne des maladies rares recommande entre autres de créer un centre où échanger au sujet de ces pratiques exemplaires. Il pourrait héberger un bureau des maladies rares auquel les gens pourraient s'adresser pour recevoir des conseils sur le plan clinique.
Le président : Nous aimerions avoir des exemples. Vous collaborez avec le CHEO ici, à Ottawa, pour ce qui est des études sur les maladies génétiques?
Mme Gorman : Je vérifierai auprès de Durhane Wong-Rieger, pour l'Organisation canadienne des maladies rares. Je sais que la fibrose kystique a beaucoup de contacts avec le CHEO. Je suis certaine que nous pourrions vous trouver ce renseignement supplémentaire.
Le président : Pourriez-vous nous donner des exemples de pratiques exemplaires dans les questions de suivi?
Mme Gorman : Certainement.
Le sénateur Merchant : Je veux parler des questions éthiques, savoir si elles reçoivent toute l'attention nécessaire dans le cadre des essais cliniques. Je crois que chaque site d'essais cliniques doit être approuvé par le comité d'éthique de la recherche. Pourriez-vous nous dire quelle est la composition de ces comités? Combien comptent-ils de membres? Vous travaillez pour la fibrose kystique. Est-ce que vous siégez à ce comité?
Mme Gorman : Non.
Le sénateur Merchant : Qui en est membre? Pourriez-vous nous dire quelque chose de sa composition?
Mme Kovacs-Burns : Il existe des normes qui stipulent la composition des comités d'éthique de la recherche. La majorité des membres sont des médecins et des dentistes — principalement des cliniciens chercheurs. Les administrateurs de l'institution font aussi partie du comité. Dans certains comités, nous avons essayé de discuter avec Normes Canada pour réviser certaines des exigences des comités d'éthique pour englober au moins un membre de la communauté. Nous n'avons rien pu faire de plus. Il s'agirait d'un membre de la communauté, peut-être un patient, peut-être un professionnel de la santé à la retraite. Ce serait une personne de l'extérieur, qui n'a aucun lien avec les essais cliniques ou ce genre de situation et qui n'y a pas participé récemment.
Aucun patient n'est membre des comités d'éthique de la recherche, aucun patient n'est convoqué pour témoigner. Des spécialistes peuvent être convoqués, mais je n'ai jamais eu connaissance d'un cas où un patient a été appelé à témoigner.
Le sénateur Merchant : Est-ce que vous nous dites qu'il existe plusieurs comités au pays?
Mme Kovacs-Burns : Il y en a des centaines. Il y a parfois un comité central. C'est le cas en Alberta, d'où je viens. Nous avons essayé de fusionner tous les comités d'éthique parce que nous avons un seul système de santé, mais nous avons échoué et il y a deux comités. Il y a d'autres comités d'éthique plus petits. Cela varie selon la province et l'institution. Ils sont nombreux. Ils ne sont pas tous identiques et leurs processus peuvent légèrement varier. C'est une difficulté, au Canada.
Santé Canada et l'Association canadienne de normalisation envisagent d'élaborer une norme pour tous les comités d'éthique pour régler ce genre de choses, pour assurer la cohérence sur les plans de la composition et du processus. Cela n'est pas facile.
Le sénateur Merchant : J'aimerais poser une question sur la façon dont les patients sont recrutés. Je sais par exemple qu'il faut obtenir leur consentement par écrit. Est-ce que cela est cohérent dans l'ensemble du pays? Est-ce que toutes les provinces utilisent le même formulaire?
Mme Kovacs-Burns : Oui. Les formulaires peuvent varier selon les provinces ou les organisations, mais les questions sont à peu près semblables. Il ne s'agit bien sûr pas seulement d'informer le patient de l'objet de l'essai clinique — et cet aspect est parfois complexe, parce qu'il y a tellement d'information dans la lettre qu'il faut la répéter et la revoir verbalement. Il faut aussi poser des questions fondamentales, par exemple est-ce que le patient comprend sur quoi porte l'essai clinique et qu'est-ce qu'il en attend? Il peut y avoir certaines similarités dans ces concepts, mais ils ne sont pas absolument identiques partout au pays.
Le sénateur Merchant : Ma prochaine question porte sur le recrutement. Est-ce qu'il y a des inquiétudes concernant la coercition de patients et les méthodes de recrutement compétitives, par exemple si les recruteurs tirent un avantage financier pour chaque patient qu'ils recrutent? Que savez-vous de cela?
Mme Kovacs-Burns : Nous avons entendu dire et nous savons que cela se fait. Honnêtement, je ne tiens pas à en apprendre beaucoup plus là-dessus, mais des patients nous ont dit que lorsqu'ils étaient dans le cabinet du médecin, on leur a suggéré de participer à un essai clinique. Est-ce qu'on le leur a demandé? Probablement pas dans ce cas. Je considère que c'est une forme de coercition. Cela existe.
L'autre aspect du recrutement des patients est fort différent. Nous savons tous qu'il faut solliciter les patients, leur fournir certains renseignements, les laisser y réfléchir et envisager le projet. Il y a toujours un risque d'effets secondaires ou de complications, et ils doivent considérer tout cela avant de signer. Je ne crois pas que cela soit toujours fait, en particulier quand les patients sont — et je déteste ce mot — désespérés, que l'essai clinique constitue peut-être leur dernière chance de trouver un traitement qui donne de bons résultats et qui peut leur sauver la vie. Ils sont alors sans doute plus enclins à ne pas écouter tout ce qu'on leur dit, et leur consentement est donc moins éclairé. Nous savons que cela se produit. Je ne suis pas certaine que nous puissions tout corriger, mais il faut alors retourner devant le comité d'éthique. C'est ce qu'il faudrait faire, mais je ne suis pas certaine que cela se fait toujours ainsi.
Mme Gorman : Pour les maladies rares, la participation à un essai clinique est souvent le seul choix du patient. Il doit donc bien comprendre le risque avant de s'engager. Pour ce qui est du recrutement de patients atteints de la fibrose kystique, ce groupe n'est pas très nombreux au Canada, environ 4 000 personnes — ce qui est quand même considérable pour une maladie rare. Ils prennent déjà beaucoup de médicaments. Nous essayons de travailler avec la communauté des patients pour expliquer la valeur de la participation à des essais cliniques et ce que cela signifie pour les patients. Nous avons publié une brochure sur les essais cliniques. Nous collaborons avec les cliniques pour la diffuser au sein de la communauté de la fibrose kystique.
Il y a aussi la question de l'information sur les essais cliniques, en particulier dans le cas des maladies rares. L'Organisation canadienne des maladies rares essaie elle aussi de sensibiliser les gens à l'existence de ces essais cliniques. L'éducation est un volet important.
Le sénateur Seth : J'aimerais parler de la politique sur les médicaments orphelins. Le gouvernement utilise actuellement le Programme d'accès spécial de Santé Canada pour permettre aux médecins de demander des médicaments qui ne sont pas en vente au Canada, y compris des médicaments pour une certaine maladie ou des médicaments orphelins.
Pouvez-vous décrire quelques-unes des politiques sur les médicaments orphelins en vigueur dans d'autres pays? Est- ce que les encouragements pour la mise au point de médicaments comprennent une aide gouvernementale au financement des essais cliniques?
Mme Gorman : Oui. En Europe et aux États-Unis, on offre une certaine aide pour la réalisation d'essais cliniques. Je n'ai pas de chiffres précis, mais nous pouvons vous trouver de l'information sur ce que fait la FDA.
Le président : Madame Gorman, vous connaissez la protection de l'homologation prolongée?
Mme Gorman : Oui.
Le président : Qu'en pensez-vous? Cela se rapporte à sa question.
Mme Gorman : Aux États-Unis, le brevet est protégé pendant plus longtemps. La protection est de sept à 10 ans pour un médicament considéré comme orphelin aux États-Unis. Quant aux essais cliniques, ils reçoivent une aide de l'Office of Rare Diseases aux États-Unis, pour l'élaboration de l'essai et la prestation de conseils. Ce bureau exige en outre des frais moins élevés pour la présentation d'un tel médicament, et l'examen est considéré comme prioritaire. La mise au point du médicament révolutionnaire pour la fibrose kystique a été vraiment accélérée et le médicament a été commercialisé plus tôt que la compagnie ne le croyait possible.
Le sénateur Seth : En règle générale, les essais cliniques ont recours à un groupe de contrôle que l'on compare au groupe testé pour déterminer l'efficacité du médicament étudié. Selon vous, est-ce que l'amélioration que représente un médicament peut vraiment être mesurée en fonction d'un groupe de contrôle qui reçoit un placebo? Est-ce qu'il est éthique de donner un placebo à un groupe de contrôle s'il existe une thérapie standard?
Mme Gorman : Vous voulez dire si quelqu'un prend déjà un médicament standard?
Le président : Dans le cas d'une maladie pour laquelle il existe des médicaments sur le marché, il faut se poser la question. Est-ce que le meilleur essai clinique consiste à donner un placebo, ou faut-il ajouter le traitement existant?
Mme Gorman : Ils continuent de suivre leur traitement.
Le président : Oui.
Mme Gorman : Oui. Je suis désolée.
Le président : Ce sont des situations complexes, parce qu'il y a des cas où la maladie peut être mortelle ou très grave, et il serait contraire à l'éthique de priver les patients de leurs médicaments. Oublions cet exemple et prenons-en un plus général, une maladie pour laquelle des médicaments sont déjà sur le marché, et un nouveau produit est mis au point. Dans cette situation, quel serait l'essai clinique idéal?
Le sénateur Seth : Moi aussi, je m'intéresse à l'aspect éthique.
Mme Gorman : Je ne suis pas certaine de pouvoir vraiment répondre pour l'Organisation canadienne des maladies rares. Je peux en discuter avec le conseil de l'Organisation canadienne des maladies rares, mais je crois qu'il serait d'avis qu'il faut poursuivre le traitement standard. Vous ne pouvez pas retirer à quelqu'un des médicaments qui le maintiennent en vie. Quand vous préparez un essai, si vous ajoutez quelque chose, vous comparerez cela avec le résultat obtenu grâce à des médicaments standard.
Le sénateur Seth : Obtenez-vous de bons résultats? Le patient prend déjà des médicaments; c'est simplement un essai de contrôle. Nous administrons un placebo.
Mme Gorman : Si le fait de retirer à quelqu'un des médicaments qui le maintiennent en vie risque de nuire à cette personne, je ne pense pas que vous le fassiez.
Nous avons parlé des essais de phase IV et du suivi à long terme. C'est là que la preuve devient importante, parce que plus longtemps vous suivez les patients, et plus les résultats de santé sont apparents. C'est là que les registres prennent toute leur importance, pour déterminer quels sont les marqueurs qui révèlent une amélioration. Vous pourriez le voir en comparant quelqu'un qui prend une combinaison différente de médicaments et quelqu'un qui suit la thérapie standard ou qui prend un placebo.
Le président : C'est un bon secteur de recherche, madame Gorman. J'aimerais y revenir et étudier la situation séparément.
Prenons votre dernier exemple, les 100 patients atteints de fibrose kystique caractérisée et qui suivent déjà un traitement. Un nouveau médicament en est à la phase des essais, et les données indiquent qu'il pourrait leur être encore plus bénéfique que le traitement existant, mais il existe un traitement.
Dans ces cas, à l'heure actuelle, l'essai consiste à administrer à certains patients le nouveau médicament, mais pas le médicament standard. Le groupe de comparaison serait composé de patients qui reçoivent le médicament existant, mais pas le nouveau médicament. C'est un exemple. C'est l'essai clinique au sens strict. Dans le secteur dont parlait le sénateur Seth, l'éthique, il est généralement considéré comme contraire à l'éthique de retirer tout traitement à une personne, mais il est considéré éthique de lui enlever le médicament existant pour lui donner un nouveau médicament qui pourrait être meilleur; est-ce bien cela?
Mme Gorman : Je pense que oui.
Le président : C'est bien. Nous avons notre réponse.
Vous représentez des groupes précis. J'aimerais élargir la question au domaine général de l'essai clinique. Tout le monde a des maux de tête à l'occasion. Une compagnie pharmaceutique propose un nouveau médicament contre les maux de tête. Du point de vue du groupe de patients, est-ce qu'il vaut mieux suivre le modèle idéal historique — certains prennent le nouveau médicament, certains prennent un placebo —, ou est-ce que certains recevraient le médicament, d'autres peut-être un placebo, et d'autres encore, des doses précises des médicaments contre les maux de tête qui sont actuellement sur le marché? Pour le patient, quel serait selon vous le type d'essai à préférer?
Mme Kovacs-Burns : Nous avons certainement une opinion à ce sujet, et cela se ramène à l'aspect éthique. Lorsqu'il y a déjà des produits sur le marché qui donnent des résultats dans une certaine mesure et qu'un nouveau produit arrive et prétend leur être supérieur, nous considérons que l'on peut faire une étude comparative. Nous ne proposons pas le placebo. De fait, un placebo n'ajouterait aucune valeur à cette étape de l'essai clinique. Nous voudrions comparer les deux produits et voir lequel est le plus efficace. Vous pouvez même tenir compte des coûts.
Nous voudrions envisager un éventail de possibilités avec le nouveau produit et le produit existant. Cela, pour nous, est un essai clinique à caractère éthique, qui ne retire pas les médicaments aux patients pour leur donner un placebo. Selon nous, le placebo n'ajoute aucune valeur à cette étape.
Mme Gorman : Vous parlez d'études comparatives. Il en est beaucoup question pour les maladies rares et pour la fibrose kystique, particulièrement chez les enfants. C'est quelque chose que l'on commence à voir lorsqu'un médicament est commercialisé, parce que souvent, son utilisation n'est pas homologuée pour les enfants, et les études comparatives entre un traitement traditionnel et la nouvelle thérapie sont alors importantes.
De nombreuses personnes atteintes de fibrose kystique prennent plusieurs médicaments. Lorsque de nouveaux médicaments font leur apparition, les bailleurs de fonds veulent savoir comment ces médicaments se comparent à la thérapie actuelle, et très peu de ces essais sont organisés. C'est certainement une question qu'il faudrait examiner, selon nous.
Le président : Nous avons traité des questions importantes ici, aujourd'hui, et j'aimerais élargir la discussion dans certains secteurs et être plus précis au sujet de certains aspects. J'ai une question au sujet de l'un des derniers éléments commentés.
Madame Kovacs-Burns, vous parliez du nombre de comités d'éthique. Dans le cas d'un groupe de patients, pensez- vous qu'il vaudrait mieux avoir un protocole standard pour les comités d'éthique dans le système où les essais se déroulent? Prenons une province, par exemple. Nous savons que les essais se déroulent généralement dans plus d'une province.
Est-ce qu'il vaudrait mieux pour les patients que des sages se réunissent et définissent un processus d'approbation standard à l'intention des comités d'éthique plutôt que, comme on l'a vu aujourd'hui, de maintenir les centaines de comités qu'il faut rencontrer? Il y a deux volets à cette question. Le premier est qu'il peut y avoir, dans certains cas, une centaine de comités d'éthique distincts auxquels les compagnies pharmaceutiques ou le groupe de recherche qui propose le nouveau médicament doivent faire des présentations, ce qui peut considérablement retarder l'approbation finale du médicament et les retombées bénéfiques pour les patients. Le deuxième touche directement les patients. Si les patients connaissaient l'existence d'un protocole d'éthique standardisé, à votre avis, quel serait l'avantage?
Mme Kovacs-Burns : Je réponds oui à vos deux points. Nous sommes convaincus qu'il est extrêmement important d'avoir un protocole standard pour tous les comités d'éthique, dans une province ou dans l'ensemble du pays. Nous voudrions d'abord veiller à ce que le même protocole d'éthique s'applique à tous les essais cliniques qui se déroulent dans plusieurs sites au pays, que ce soit en Ontario ou en Alberta.
Il importe que les comités d'éthique aient un protocole standard, en particulier lorsqu'ils doivent répondre à des questions concernant les normes, les demandes, la surveillance des essais cliniques, et cetera. Cela nous paraît certainement essentiel.
Je suis désolée, j'ai oublié votre deuxième point.
Le président : Il y avait la normalisation pour tous les essais, et le fait que la rapidité d'homologation d'un médicament est fonction du nombre de formalités, n'est-ce pas?
Mme Kovacs-Burns : C'est vrai, oui, et cela se produit. C'est une réalité pour la plupart des chercheurs, y compris dans le contexte des essais cliniques : s'ils veulent réaliser un essai dans plusieurs provinces ils doivent s'adresser à plusieurs comités d'éthique et suivre le même processus, vous avez raison, cela retarde le début de l'essai. C'est un problème.
Mme Gorman : Je suis d'accord avec Mme Kovacs-Burns. Je vous donne un exemple. Nous voulions tester diverses méthodes pour dégager les voies respiratoires des patients atteints de fibrose kystique. Il ne s'agissait pas d'un type de médicament. Il y avait 14 sites, et il a fallu pour chacun s'adresser à un comité d'éthique distinct. Cela a retardé la tenue de l'essai pendant plus d'un an. Il nous faut quelque chose de standard.
Je crois aussi qu'il est important de sensibiliser les patients. L'Organisation canadienne des maladies rares essaie de le faire grâce à l'évaluation de la technologie en santé, après l'homologation, à l'étape du financement. Il faut intervenir pour éduquer les gens au sujet des essais cliniques. Les patients veulent participer, et le volet éducation peut se faire par webémissions, au moyen de conférences, et cetera.
Le président : Merci. Je veux revenir sur votre expérience de défense des intérêts des patients dans le cas des médicaments orphelins — parlons d'abord de ces médicaments, parce que c'est sans doute plus évident. J'aimerais savoir comment ils arrivent ici.
Pouvez-vous aussi préciser à notre intention les deux aspects dont vous avez parlé à cet égard? Je vous pose une question précise : quand vous parlez de maladies rares et de médicaments orphelins, est-ce qu'il y a un lien entre les deux?
Mme Gorman : Ce sont des expressions interchangeables. L'un de nos problèmes — et je ne l'ai sans doute pas mentionné —, c'est qu'au Canada, nous n'avons pas de définition des expressions « maladie rare » ou « médicament orphelin ». L'expression « maladie rare » peut désigner diverses choses. La définition de l'Organisation canadienne des maladies rares est qu'il s'agit d'une maladie qui touche une personne sur 2 000, et c'est également la définition en vigueur dans l'Union européenne. Aux États-Unis, c'est un peu différent, mais c'est généralement moins que 200 000. C'est une maladie rare.
Un médicament orphelin est un médicament qui servirait à traiter une maladie rare. Le terme orphelin sous-entend que personne ne veut le développer parce que, souvent, les perspectives de profit sont inexistantes, alors il est orphelin.
Le sénateur Martin : Il y a une grande différence. Vous dites un sur 2 000?
Mme Gorman : Ou moins de 200 000, mais pas un sur 200 000.
Le président : Bien. Passons maintenant aux médicaments orphelins au Canada. Vous nous donnez un exemple où, selon vous, le contexte est plus favorable aux essais de médicaments pour maladies rares ou de médicaments orphelins.
Finalement, prenons l'exemple d'un médicament orphelin homologué : l'essai a été réalisé ailleurs qu'au Canada et il n'y a aucune activité relative à ce produit au Canada. J'aimerais que vous nous disiez dans quelle mesure il est difficile d'importer ce médicament au Canada. Il est homologué pour une maladie rare précise aux États-Unis, et au Canada une demi-douzaine de personnes pourraient profiter de ce médicament orphelin. Le médicament n'a fait l'objet d'aucun essai clinique au Canada. La compagnie qui offre ce médicament n'a pas d'activités directes au Canada. Quels sont les obstacles qui nous empêchent d'obtenir ce médicament ici?
Mme Gorman : Les obstacles du point de vue de la compagnie ou de celui du patient?
Le président : Au fond, du point de vue du patient, car il influe sans doute sur le second.
Mme Gorman : Le patient ne trouvera pas sur le marché canadien un médicament qui n'est pas homologué par Santé Canada.
Le président : Arrêtons-nous un moment sur ce point. C'est un aspect important. Le médicament n'a pas été testé au Canada, alors Santé Canada ne l'a pas homologué. Expliquez-nous un peu cela. Selon vous, pourquoi Santé Canada ne peut-il pas reconnaître les données produites dans le cadre d'un essai réalisé aux États-Unis, par exemple, puis, après un examen soigneux du protocole pour vérifier s'il satisfait aux normes canadiennes, accepter ces résultats et autoriser l'accès au médicament?
Mme Gorman : C'est une décision de Santé Canada. Toutefois, on m'a dit et j'ai appris par l'entremise de l'Organisation canadienne des maladies rares et d'autres organismes, que Santé Canada discute actuellement avec la FDA en vue d'échanger l'information et d'harmoniser certains processus d'examen pour reconnaître les données qui sont acceptées par d'autres organismes. Il travaille aussi avec l'Union européenne. J'ignore les détails de cela. Je pourrais vous obtenir plus de renseignements, mais je crois que Santé Canada serait mieux en mesure de répondre à ces questions.
C'est aussi fonction de la compagnie qui importe le médicament au Canada. On nous a dit, entre autres, que le processus pour importer un médicament au Canada était très long et très coûteux, parce qu'il n'y a pas de réduction des droits comme dans l'Union européenne ou aux États-Unis. L'exclusivité du marché est une autre préoccupation pour certaines de ces compagnies. On nous a dit qu'elles hésitaient parfois à offrir leurs produits au Canada et à se soumettre au processus de réglementation.
Pour le patient, si un produit n'a pas reçu d'avis de conformité de Santé Canada, personne ne le financera au Canada pour que vous y ayez accès. Les provinces ne le financent pas, les régimes privés non plus. C'est donc à vous qu'il incomberait de savoir que le médicament existe. C'est un autre élément, qui cela dépend de l'endroit où vous vivez au Canada, de votre fournisseur de soins et de vos connaissances. L'Internet est très utile, et bien des gens s'instruisent ainsi.
Néanmoins, supposons que le patient sait que le produit existe, encore faut-il qu'il sache à qui s'adresser. À cet égard aussi, il peut y avoir divers niveaux de connaissance et d'éducation concernant la maladie et les ressources disponibles. Disons que c'est quelqu'un qui connaît bien Internet. Il a une maladie rare et il est suivi par quelqu'un qui comprend cette maladie. Vous pouvez espérer que le fournisseur de soins connaît le médicament ou que le patient le connaît. Il en parlera avec son médecin, puis il pourra présenter une demande à Santé Canada, dans le cadre du Programme d'accès spécial. Cette démarche est souvent longue et très lourde.
Vous pourriez aussi vous adresser directement à la compagnie et demander si elle a un quelconque programme d'aide aux patients qui vous aiderait à obtenir ce médicament. Certaines ont de tels programmes. Il reste à la compagnie à décider si elle accepte la demande, peut-être parce qu'elle envisage d'offrir le produit au Canada, auquel cas elle pourrait répondre qu'elle donne le médicament par l'entremise de son programme d'aide aux patients en attendant d'obtenir l'homologation au Canada. Le patient pourra donc obtenir le produit de cette façon, peut-être en assument une partie du coût.
Cela se ramène donc à la capacité de payer. Je crois que certaines provinces peuvent aider certains patients à obtenir ces médicaments, mais il s'agit parfois de médicaments qu'il faudra prendre la vie durant.
Si la compagnie pense à offrir son médicament au Canada, elle peut le faire. Elle doit décider du prix à exiger ou d'offrir le produit par l'entremise du programme d'aide aux patients. Au Canada, si le produit est homologué au Canada, il vous reste à déterminer quels sont les mécanismes de financement offerts par les provinces et les régimes privés. Parfois, les gouvernements provinciaux refusent de financer le produit. Le patient doit alors se débrouiller lui- même et essayer de trouver une façon d'obtenir le médicament. Cela peut devenir une question d'éthique.
Le président : Merci. Vous nous avez présenté beaucoup de matière. La deuxième partie — la question du financement — ne se rapporte pas directement à notre discussion d'aujourd'hui. Pour nous, il s'agit d'arriver à repérer les médicaments qui pourraient aider une maladie particulière et même de déterminer la possibilité que les Canadiens y aient accès. La question du bailleur de fonds, par exemple, est certainement importante, mais c'est une question technique subséquente. Ce qui nous intéresse, c'est de faire approuver les médicaments au Canada.
Nous comprenons qu'il puisse être difficile pour une compagnie, et peut-être même peu productif, d'effectuer un essai clinique pour une maladie orpheline au Canada ou ailleurs. Nous avons entendu des témoignages sur les difficultés définies par les patients. S'ils ne sont qu'une demi-douzaine dans le monde ou dans un pays donné, comment pouvez-vous réaliser un essai? Vous avez mentionné cet aspect. Nous le comprenons.
Ce qui m'intéresse aujourd'hui, ce sont les obstacles. Quand les essais ont été réalisés aux États-Unis, par exemple — un immense marché qui offre des encouragements aux compagnies pour mener des essais même pour les maladies orphelines —, et qu'un produit est approuvé là-bas, il nous faut repérer les obstacles qui nous empêchent de l'offrir au Canada. Vous nous avez aidés à mieux comprendre cela au niveau de Santé Canada, en raison de la réglementation, de la nécessité de reconnaître les protocoles utilisés ailleurs et, finalement, d'homologuer le médicament. Vous avez dit qu'il y avait apparemment des discussions en cours pour harmoniser certains de ces aspects.
Y a-t-il autre chose dans ce domaine que vous aimeriez ajouter, avez-vous plus ou moins fait le tour de la question?
Mme Gorman : Je n'ai rien à ajouter.
Le président : Je voulais terminer par certaines précisions sur les maladies rares, parce que lorsque vous avez répondu à certaines des questions générales — et il serait possible d'interpréter vos commentaires différemment selon qu'il y a beaucoup ou peu de patients —, vous avez utilisé un petit exemple, celui de la fibrose kystique. C'est le genre de choses auxquelles nous réfléchissons. Dans l'information qui nous est présentée, il semble y avoir deux avenues clairement identifiables pour la médecine personnalisée. L'une est celle que vous avez mentionnée. Vous avez un petit groupe de personnes bien définies qui sont atteintes d'un certain type de maladie. Cela est personnalisé parce que la science médicale a pu définir qu'ils sont porteurs d'un gène donné ou qu'ils manifestent clairement des symptômes, par exemple. C'est une maladie rare et donc, vous l'avez très bien dit — toutes les deux —, elle est personnalisée parce qu'il faut traiter la personne.
On nous a aussi parlé d'une autre avenue pour la médecine personnalisée, une avenue qui se dessine ou qui est peut- être même déjà ouverte : le cas où une très grande partie de la population peut profiter d'un médicament donné, mais qu'un sous-ensemble de cette population est susceptible de très mal y réagir. Le Vioxx et le Celebrex en sont des exemples. Ce cas peut devenir un modèle de médecine personnalisée si la génétique permet de prédire grâce aux données produites dans le cadre d'essais — et vous l'avez bien dit, il importe de dégager ces effets indésirables à l'étape des essais... si le médicament n'est pas commercialisé en raison de ses effets indésirables, il pourrait être mis en marché à l'intention d'un large éventail de personnes si vous pouvez définir le sous-ensemble qui souffrirait d'effets indésirables. Ce sont là les deux types très différents de médecine personnalisée.
Existe-t-il d'autres aspects de la médecine personnalisée que vous pourriez nous présenter du point de vue du patient ce matin?
Mme Kovacs-Burns : Avec les produits biologiques, ne nouvelle catégorie de médicaments très ciblés vient de faire son apparition. Ces médicaments sont ciblés, et c'est une protéine qui pourrait certainement avoir des applications génétiques. C'est un tout nouveau type de produits biologiques. Nous voyons de plus en plus cet éventail de produits sur le marché, non seulement pour les maladies rares, mais aussi pour une foule d'autres maladies. Ils seront nécessairement utilisés dans le cadre d'une démarche personnalisée. Toutes les phases des essais cliniques seront essentielles pour comparer ces produits aux médicaments standard, mais surtout les phases IV et postcommercialisation. Il sera impossible d'en déterminer avec précision les effets secondaires ou indésirables avant 10 ou 15 ans, lorsqu'une réaction quelconque, immunitaire par exemple, pourrait survenir. Il s'agit vraiment de produits très personnalisés. Les arthritiques utilisent déjà des produits biologiques. C'est un excellent exemple de groupe dont certains membres utilisent un produit biologique depuis un certain temps et tout à coup manifestent une réaction immunitaire ou autre. Pourtant, ils réagissaient si bien jusque-là. C'est un domaine très délicat. Je pense qu'il commence à prendre de l'ampleur pour ce qui est du nombre de produits sur le marché et que nous devons faire preuve de beaucoup de prudence face à cette évolution.
Le président : Merci beaucoup. De fait, nous consacrerons toute une phase de notre étude à la surveillance posthomologation. Vous reviendrez sans doute en discuter avec nous. Vous avez dit qu'il s'agissait de la phase IV des essais cliniques, et je vous ai laissé poursuivre la discussion. C'est un terme propre aux essais cliniques. Nous examinerons cette question séparément et je crois que cela sera très intéressant.
Le sénateur Callbeck : Je pense que Mme Gorman a déjà répondu à ma question, mais je veux le vérifier.
Si j'ai bien compris, lorsqu'un Canadien réussit à obtenir un médicament par l'entremise du Programme d'accès spécial, les régimes d'assurance-médicaments privés ou provinciaux n'en couvrent pas les coûts. Il faut que le médicament soit homologué au Canada.
Mme Gorman : Aux fins de l'assurance-médicaments, oui. Je crois que dans certaines circonstances exceptionnelles des patients ont pu obtenir que la province assume les coûts, mais c'est exceptionnel. Lorsque le Programme d'accès spécial intervient, c'est généralement l'intéressé qui paie ou alors il doit trouver de l'aide auprès d'une compagnie pharmaceutique.
Le sénateur Callbeck : Il n'y a pas de régimes privés qui s'y intéressent, même de loin?
Mme Gorman : Je n'en connais aucun. Non, pas que je sache.
Le sénateur Martin : Ma question s'adresse à Mme Gorman, et je crois que personne ne l'a encore posée. Vous avez dit que les États-Unis et l'Europe offraient des avantages financiers et vous en avez parlé, mais vous avez également mentionné le soutien technique. Qu'entendez-vous par là?
Mme Gorman : Il s'agit des protocoles cliniques et de la conception des essais.
Le sénateur Martin : Je vois. Merci.
Le président : Madame Gorman, pourriez-vous développer un peu votre réponse, parce que cette question ne sera sans doute pas posée à nouveau? Vous avez dit, dans le cas de maladies très rares, qu'il pouvait être difficile ou extrêmement coûteux de trouver et d'acquérir l'expertise nécessaire pour la compagnie pharmaceutique, l'inventeur, quoi que ce soit. Les États-Unis ont un plan pour faciliter l'accès à l'expertise voulue pour bien concevoir un essai très limité. Est-ce à cela que vous faisiez allusion?
Mme Gorman : Précisément. C'est une question de capacité et de conception des certains essais cliniques. Je sais que les cliniciens au Canada, en particulier dans le cas de la fibrose kystique — nous sommes l'un des groupes de maladies rares les plus importants — considèrent que c'est un très grave problème. Il est indispensable de trouver l'expertise adéquate à des fins de consultation, mais aussi pour concevoir les essais, définir le recrutement, et cetera. C'est quelque chose que l'Organisation canadienne des maladies rares recommande avec énergie : la création d'un bureau des maladies rares qui assurerait la coordination.
Le président : Merci beaucoup à vous deux. Vos témoignages nous seront extrêmement utiles. Je suis convaincu que votre contribution sera encore sollicitée aux phases ultérieures de notre étude. Vous le savez peut-être, nous examinerons les usages non homologués, la surveillance posthomologation et les effets indésirables. Je suis certain que ce sont des aspects qui intéressent considérablement les groupes de défense des intérêts des patients.
Vous avez été très claires et vous nous avez beaucoup aidés aujourd'hui. Comme nous l'avons dit avant le début de la séance, si jamais des approches particulières applicables à ces questions — le sénateur Martin en a parlé —, des exemples de pratiques exemplaires ou d'autres exemples vous venaient à l'esprit ultérieurement, nous serions heureux que vous nous en fassiez part. Sur ce, au nom du comité, je vous remercie et je lève la séance.
(La séance est levée.)